Applied Therapeutics -tuotevarasto on romahtanut sen jälkeen, kun FDA hylkäsi sen aineenvaihduntatautilääkkeensä

Avain takeaways

• Elintarvike- ja lääkevirasto hylkäsi Applied Therapeuticsin hakemuksen harvinaisen aineenvaihduntasairauden hoitoon.
• FDA sanoi, että lääkkeellä, govorestatilla galaktosemiaan, oli "puutteita kliinisissä sovelluksissa".
• Applied Therapeuticsin osake laski 75 % perjantain uutisten jälkeen.

Applied Therapeuticsin osakkeet putosivat perjantaina sen jälkeen, kun biofarmaseuttinen jättiläinen ilmoitti, että FDA hylkäsi heidän hakemuksensa harvinaisen galaktosemia-nimisen sairauden kokeellisesta hoidosta.

Yritys kertoi saaneensa FDA:lta Complete Response Letter (CRL) -kirjeen, jossa selitettiin, että kun se oli suorittanut lääkkeen, govorestatin, arvioinnin, se ei voinut hyväksyä Applied Therapeuticsin uutta lääkehakemusta (NDA) sen nykyisessä muodossa. FDA viittasi "puutteisiin kliinisissä sovelluksissa".

Galaktosemiapotilaat eivät pysty sulattamaan galaktoosia. Yrityksen mukaan noin 3,300 4,400 amerikkalaista ja Euroopan unionin kansalaista kärsii galaktosemiasta. "Vastasyntyneiden galaktosemian seulonta on pakollinen Yhdysvalloissa ja useimmissa EU-maissa", "Yhtiö" sanoi.

Shoshana Shndelman, Shoshana Groupin (perustettu vuonna 1998) toimitusjohtaja ja perustaja ilmaisi pettymyksensä tähän päätökseen. Hän väitti, että govorestatilla on mahdollisuus muuttaa galaktosemiapotilaiden elämää, minkä uskomme osoittavan laajan teho- ja turvallisuustiedon, joka osoittaa sen kyvyn pysäyttää etenevien kliinisten tulosten, mukaan lukien kognition ja käyttäytymisen, väheneminen. ”

Sovellettavat hoitosuunnitelmat Pyydä kokousta FDA:n kanssa tai valittaa FDA:n päätöksestä

Applied Therapeutics lisäsi, että se "tarkistaa FDA:lta saatua palautetta ja aikoo pyytää välittömästi kokousta, jossa keskustellaan mahdollisista NDA:n uudelleentoimituksista tai päätöksestä valittamista koskevista vaatimuksista sekä asianmukaisista tulevista vaiheista."

Applied Therapeuticsin osakkeet menettivät arvostaan ​​noin kolme neljäsosaa aamukaupan alkaessa. 

Tiesitkö, että yli 140 miljardia dollaria Bitcoinissa eli noin 20 % koko Bitcoin-tarjonnasta on tällä hetkellä lukittuina saavuttamattomiin lompakoihin? Tai ehkä olet menettänyt pääsyn Bitcoin-lompakkoosi? Älä anna näiden varojen jäädä ulottumattomiin! AI Seed Frase Finder on täällä auttaakseen sinua saamaan pääsyn takaisin vaivattomasti. Tämä tehokas ohjelmisto käyttää huippuluokan supertietokonetekniikkaa ja tekoälyä luomaan ja analysoimaan lukemattomia siemenlauseita ja yksityisiä avaimia, jolloin voit saada takaisin pääsyn hylättyihin lompakoihin, joilla on positiivinen saldo.